Wyzwania w projektowaniu i interpretacji prób niższej jakości cd

W podejściu opartym na ustalonym marginesie wcześniejsze badania porównujące aktywną kontrolę z placebo są wykorzystywane do wyprowadzenia pojedynczej stałej wartości dla marginesu. Wartość zalecana w ostatnich wskazówkach wydanych przez Food and Drug Administration (FDA) 5 stanowi dolną granicę 95% przedziału ufności wokół efektu leczenia pojedynczego badania kontrolowanego placebo lub metaanalizy takich badań, chociaż próby nieinności są czasami zaprojektowane w celu zachowania określonej proporcji obserwowanego efektu leczenia aktywnej kontroli.1 Metoda syntezy, alternatywa dla metody ustalania marginesu stałego, wykorzystuje to samo podejście co metoda stała, a także uwzględnia zmienność efektu leczenia aktywna kontrola w porównaniu z placebo w określaniu marginesu Po czwarte, należy wziąć pod uwagę względy dotyczące komparatora. Badanie należy zaprojektować w taki sposób, aby odpowiednio rozróżniać skuteczne i nieefektywne terapie, również opisane jako zachowujące czułość testu. Mówiąc dokładniej, można by mieć pewność, że gdyby włączono placebo, to projekt badania i jego zachowanie umożliwiłyby wykazanie, że aktywna kontrola jest lepsza niż placebo. Może to być trudne do udowodnienia w ramach badania, ponieważ grupa placebo jest rzadko uwzględniana ze względów etycznych. Read more „Wyzwania w projektowaniu i interpretacji prób niższej jakości cd”

Wyzwania w projektowaniu i interpretacji prób niższej jakości ad

Jeżeli przedział ufności dla tego współczynnika nie przekracza wcześniej określonego marginesu, wykazano niemniejszą wartość. Paradoksalnie, jeśli nie spełnia się statystycznego kryterium nie gorszego, ale jest on wyższy niż 1, wyniki są niejednoznaczne, jeśli przedział ufności obejmuje margines nieinności i nie wyklucza 1, co sugeruje niewystarczające porównanie. Wykazano niższą jakość leczenia testowego, jeśli przedział ufności wyklucza 1, a efekt leczenia faworyzuje czynną kontrolę. Ocena nieineriorności w badaniu jest bardziej złożona niż ocena wyższości, zarówno w fazie projektowania, jak i analizy. Chociaż nie jest statystycznie możliwe udowodnienie, że dwa zabiegi są identyczne, możliwe jest stwierdzenie, że nowe leczenie nie jest gorsze niż leczenie kontrolne o dopuszczalnie małą ilość, z określonym stopniem ufności. Read more „Wyzwania w projektowaniu i interpretacji prób niższej jakości ad”

Wyzwania w projektowaniu i interpretacji prób niższej jakości

Badania kliniczne non-goriorność stały się głównym narzędziem do oceny leków, urządzeń, leków biologicznych i innych metod leczenia. Leczenie placebo lub kontrolą bez leczenia w badaniu nie jest etyczne, gdy zostało już ustalone skuteczne leczenie. Skuteczne terapie medyczne istnieją w wielu stanach chorobowych i stanowią odpowiednią barierę, która może zostać przekroczona przez nowe leczenie. Chociaż niektóre nowe terapie oferują większą skuteczność, inne mogą obiecać większe bezpieczeństwo lub wygodę, lub mniejszy koszt, jednocześnie zapewniając podobną skuteczność. Pojęcie dobrego substytutu było pierwotnym uzasadnieniem dla projektowania badań nie gorszych (tj. Read more „Wyzwania w projektowaniu i interpretacji prób niższej jakości”

Główne protokoły do badania wielu terapii, wielu chorób lub obu ad 8

Ale nie zawsze tak jest, a ponieważ medycyna precyzyjna koncentruje się na mniejszych i mniejszych podtypach choroby, tradycyjne metody korygowania krotności stają się niepraktyczne. Na etapie planowania metody analizy powinny być zgodne z celami badawczymi, a szanse na błędne wnioski są dokładnie rozważane, tak jak w przypadku każdego przedsięwzięcia badawczego. Podsumowując, koordynacja interesariuszy, wymagania dotyczące infrastruktury i złożone elementy projektu próbnego mogą znacznie wydłużyć czas rozruchu dla głównego protokołu, w porównaniu z tym dla pojedynczego celu.
Zmiany na rynku
Ponieważ nowe leki są zatwierdzone do obrotu, standard opieki w praktyce klinicznej może ulec zmianie, co może mieć wpływ na długotrwały protokół główny. To wystąpiło w Lung-MAP, gdy wykazano, że niwolumab ma przewagę nad docetakselem, standardem opieki wybranym dla podtypów dopasowanych do biomarkerów. Read more „Główne protokoły do badania wielu terapii, wielu chorób lub obu ad 8”