Główne protokoły do badania wielu terapii, wielu chorób lub obu

Dowody wysokiej jakości są używane do prowadzenia praktyki lekarskiej. Standardowe podejście do generowania tych dowodów – seria badań klinicznych, z których każda bada jedną lub dwie interwencje w jednej chorobie – stała się coraz droższa i trudniejsza do wykonania. W rezultacie ważne pytania kliniczne pozostają bez odpowiedzi. Prowadzenie badań medycyny precyzyjnej w celu oceny terapii celowanych stwarza problemy w rekrutacji pacjentów z rzadkimi genetycznymi podtypami choroby. Istnieje również rosnące zainteresowanie przeprowadzaniem badań opartych na mechanizmach, w których kwalifikowalność opiera się na kryteriach innych niż tradycyjne definicje chorób. Wspólnym mianownikiem jest potrzeba bardziej wydajnego i krótszego odpowiadania na pytania. Tabela 1. Tabela 1. Rodzaje protokołów głównych. Rysunek 1. Rysunek 1. Test parasolowy i próba koszykowa. Badanie parasolowe (na górze) ocenia różne podgrupy (często zdefiniowane przez biomarker) w ramach choroby o konwencjonalnym charakterze. Pacjenci z chorobą są poddawani badaniom przesiewowym na obecność biomarkera lub innej cechy, a następnie przydzielani do warstwy na podstawie wyników. Liczne leki są badane w różnych warstwach, a projekt może być randomizowany lub wykorzystywać zewnętrzne kontrole w zależności od choroby. Próba koszykowa (na dole) obejmuje wiele chorób lub cech histologicznych (np. Raka). Po sprawdzeniu uczestników pod kątem obecności celu, uczestnicy pozytywnie nastawieni na cel są włączani do procesu; w rezultacie badanie może obejmować wiele różnych chorób lub cech histologicznych. Główny protokół testu koszyka może zawierać wiele warstw, które testują różne pary biomarkerów narkotyków. Podejścia statystyczne nie są przedstawione na tej ilustracji.
Ryc. 2. Ryc. 2. Potencjalny projekt próby na platformie z udziałem pojedynczej choroby. Rysunek przedstawia schemat próbny w czasie, a nie przepływ poszczególnych pacjentów. Okres próbny platformy trwa przez cały czas, bez ustalonej daty zakończenia i jest zarządzany przez główny protokół, który przewiduje dodawanie i upuszczanie warstw. Na początku próby, wprowadzanie pacjentów przechodzi badania przesiewowe pod kątem biomarkerów A i B i przypisuje się je do jednej z trzech warstw na podstawie wyników. Biomarker A-dodatni pacjenci są losowo przydzielani do jednej z trzech grup, testując dwa badane leki przeciwko standardowemu standardowi opieki. Kiedy badany lek spełnia kryteria sukcesu, ta grupa warstwy zostaje zatrzymana, a po dalszych testach lek ostatecznie zastępuje poprzedni standard opieki jako kontrolę. Randomizacja do grupy 5 badanego leku rozpoczyna się w warstwie biomarkerów A, gdy lek ten staje się dostępny, dzieląc wspólną grupę kontrolną dla pacjentów o podobnych profilach biomarkerów. Badawcza grupa narkotyków 2 uzupełnia planowaną rekrutację i zatrzymuje się. Wchodzenie pacjentów do warstwy biomarkera B zatrzymuje się, gdy wydaje się, że lek badany 3 nie przyniesie korzyści. W tym momencie nowi biomarkery B-dodatni pacjenci są przypisani do warstwy negatywnej dla biomarkerów. Warstwa biomarkera C zostaje otwarta, gdy do testu zostanie udostępniony zarówno test biomarkera, jak i badany celowany lek. W tym czasie w badaniu pacjenci są badani na obecność biomarkerów A i C, a następnie przypisywani do odpowiedniej warstwy
[patrz też: nierówne wargi sromowe mniejsze zdjęcia, nfz kielce kolejka do sanatorium, diflukan ]

Powiązane tematy z artykułem: diflukan nfz kielce kolejka do sanatorium nierówne wargi sromowe mniejsze zdjęcia