Główne protokoły do badania wielu terapii, wielu chorób lub obu ad

Na tej figurze przedstawiono tylko jeden możliwy schemat platformy próbnej. Przedstawione tu metody statystyczne obejmują randomizowane przydzielanie leczenia, dzielenie się zwykłymi pacjentami kontrolnymi i analizy sekwencyjne z możliwością wcześniejszego przerwania w celu osiągnięcia sukcesu lub niepowodzenia. Możliwe są inne rodzaje adaptacyjnych projektów, w tym losowanie adaptacyjne, podobnie jak inne kryteria wczesnego zatrzymania. Na przykład, jeśli warstwa biomarkerów obejmuje tylko pojedynczą grupę leczenia bez randomizowanego przypisania, wówczas można zastosować zatrzymanie wcześniej po przekroczeniu określonego progu dla wskaźnika odpowiedzi. Innowacja metodologiczna reagująca na to zapotrzebowanie obejmuje skoordynowane wysiłki mające na celu ocenę więcej niż jednego lub dwóch terapii w więcej niż jednym typie pacjenta lub chorobie w ramach tej samej ogólnej struktury badania.1-4 Takie działania są określane jako główne protokoły, zdefiniowane jako jeden nadrzędny protokół zaprojektowany, aby odpowiedzieć na wiele pytań. Read more „Główne protokoły do badania wielu terapii, wielu chorób lub obu ad”

Główne protokoły do badania wielu terapii, wielu chorób lub obu

Dowody wysokiej jakości są używane do prowadzenia praktyki lekarskiej. Standardowe podejście do generowania tych dowodów – seria badań klinicznych, z których każda bada jedną lub dwie interwencje w jednej chorobie – stała się coraz droższa i trudniejsza do wykonania. W rezultacie ważne pytania kliniczne pozostają bez odpowiedzi. Prowadzenie badań medycyny precyzyjnej w celu oceny terapii celowanych stwarza problemy w rekrutacji pacjentów z rzadkimi genetycznymi podtypami choroby. Istnieje również rosnące zainteresowanie przeprowadzaniem badań opartych na mechanizmach, w których kwalifikowalność opiera się na kryteriach innych niż tradycyjne definicje chorób. Read more „Główne protokoły do badania wielu terapii, wielu chorób lub obu”

Adaptacyjne projekty do badań klinicznych czesc 4

Jednakże, gdyby wdrożono adaptacyjny projekt, moc, która była zależna od wpadnięcia do strefy obiecującej podczas analizy przejściowej, mogłaby wzrosnąć z 66% do 90%, zwiększając liczebność próby z 10.900 do średniej o wartości 17,003. Rysunek 1. Rysunek 1. Funkcje adaptacyjne procesu, w którym wykorzystuje się próbną wielkość. Pierwotna wielkość próby wynosi 10,900, a pierwotną krytyczną wartością dla deklarowania istotności statystycznej jest c. Read more „Adaptacyjne projekty do badań klinicznych czesc 4”

Adaptacyjne projekty do badań klinicznych cd

Ta poprawa efektywności wiązała się jednak z ryzykiem, że całość dowodów po zakończeniu badania może nie potwierdzać wniosku regulacyjnego, prawdopodobnie z powodu niewystarczającego modelowania dawka-odpowiedź lub nieodpowiedniego profilu bezpieczeństwa. Z tego powodu szeroko zakrojone planowanie z wyprzedzeniem oraz gruntowna dyskusja zespołu badawczego o wszystkich ewentualnych nieprzewidzianych zdarzeniach, które mogą pojawić się podczas dwóch etapów badania, przyczyniły się do sukcesu badania INHANCE. Reestymacja wielkości próby – próba CHAMPIONA PHOENIX
Tabela 2. Tabela 2. Porównanie fazy projektowej i analizy przejściowej Charakterystyka operacyjna etapu próby adaptacyjnej. Read more „Adaptacyjne projekty do badań klinicznych cd”