Główne protokoły do badania wielu terapii, wielu chorób lub obu ad 8

Ale nie zawsze tak jest, a ponieważ medycyna precyzyjna koncentruje się na mniejszych i mniejszych podtypach choroby, tradycyjne metody korygowania krotności stają się niepraktyczne. Na etapie planowania metody analizy powinny być zgodne z celami badawczymi, a szanse na błędne wnioski są dokładnie rozważane, tak jak w przypadku każdego przedsięwzięcia badawczego. Podsumowując, koordynacja interesariuszy, wymagania dotyczące infrastruktury i złożone elementy projektu próbnego mogą znacznie wydłużyć czas rozruchu dla głównego protokołu, w porównaniu z tym dla pojedynczego celu.
Zmiany na rynku
Ponieważ nowe leki są zatwierdzone do obrotu, standard opieki w praktyce klinicznej może ulec zmianie, co może mieć wpływ na długotrwały protokół główny. To wystąpiło w Lung-MAP, gdy wykazano, że niwolumab ma przewagę nad docetakselem, standardem opieki wybranym dla podtypów dopasowanych do biomarkerów. Read more „Główne protokoły do badania wielu terapii, wielu chorób lub obu ad 8”

Główne protokoły do badania wielu terapii, wielu chorób lub obu cd

Ilustrujemy tę koncepcję za pomocą badań nad serialiami, aby przewidzieć odpowiedź terapeutyczną z obrazowaniem i analizą molekularną 2 (I-SPY 2) i protokołu Lung-Master (Lung-MAP). I-SPY 2
I-SPY 2 to platforma próbna z fazą eksploracyjną zaprojektowana w celu zbadania nowych metod leczenia zidentyfikowanych biomarkerów podtypów wczesnego stadium raka piersi w kontekście terapii neoadiuwantowej (tj. Leczenia przed zabiegiem w celu zmniejszenia obciążenia nowotworem) .10-12 Różne leki są testowane jako leczenie neoadiuwantowe, co umożliwia badaczom określenie pierwotnego wyniku, patologicznej całkowitej odpowiedzi nowotworu podczas operacji, bez czekania na lata. Ponadto uważa się, że patologiczna odpowiedź całkowita jest dość prawdopodobna w przewidywaniu przeżycia wolnego od zdarzeń, co jest typową miarą wyniku w badaniach potwierdzających terapie neoadiuwantowe.
Innowacyjne aspekty projektu badania I-SPY 2 obejmują adaptacyjną reakcję na losowanie w celu przyporządkowania pacjentów do najbardziej obiecującego leczenia lub kombinacji terapii w swoich genetycznych podgrupach raka piersi (osiem podgrup początkowo zdefiniowanych trzema markerami genetycznymi) przy zachowaniu wystarczającej liczby pacjentów przypisanych do standardu opieki, wspólnego korzystania z kontroli u pacjentów w porównaniu do porównań leczenia i zasad decyzji Bayesa w celu ustalenia, czy należy przerwać terapie z niskimi prawdopodobieństwami sukcesu lub działania niepożądane oraz terapie o wysokim prawdopodobieństwie przyszłego sukcesu (.85 % prawdopodobieństwa sukcesu w 300-osobowej fazie 3) powinno przejść do dalszych badań. Read more „Główne protokoły do badania wielu terapii, wielu chorób lub obu cd”

Adaptacyjne projekty do badań klinicznych cd

Ta poprawa efektywności wiązała się jednak z ryzykiem, że całość dowodów po zakończeniu badania może nie potwierdzać wniosku regulacyjnego, prawdopodobnie z powodu niewystarczającego modelowania dawka-odpowiedź lub nieodpowiedniego profilu bezpieczeństwa. Z tego powodu szeroko zakrojone planowanie z wyprzedzeniem oraz gruntowna dyskusja zespołu badawczego o wszystkich ewentualnych nieprzewidzianych zdarzeniach, które mogą pojawić się podczas dwóch etapów badania, przyczyniły się do sukcesu badania INHANCE. Reestymacja wielkości próby – próba CHAMPIONA PHOENIX
Tabela 2. Tabela 2. Porównanie fazy projektowej i analizy przejściowej Charakterystyka operacyjna etapu próby adaptacyjnej. Read more „Adaptacyjne projekty do badań klinicznych cd”

Adaptacyjne projekty do badań klinicznych

Randomizowane badania kliniczne służą jako standard badań klinicznych i przyczyniły się w ogromnym stopniu do postępu w opiece nad pacjentami. Niemniej jednak odnotowano kilka niedociągnięć w randomizowanych badaniach klinicznych, w tym potrzebę dużej próby i długich badań, brak siły do oceny ogólnej skuteczności lub w ważnych podgrupach i kosztów. Te i inne ograniczenia zostały powszechnie uznane za ograniczenie innowacji medycznych.1 Zaproponowano adaptacyjny projekt badania, aby zwiększyć efektywność randomizowanych badań klinicznych, potencjalnie przynosząc korzyści uczestnikom badania i przyszłym pacjentom, jednocześnie obniżając koszty i zwiększając prawdopodobieństwo znalezienia prawdziwego pacjenta. korzyści, jeśli takie istnieją, badanej terapii Tabela 1. Tabela 1. Read more „Adaptacyjne projekty do badań klinicznych”