Wyzwania w projektowaniu i interpretacji prób niższej jakości

Badania kliniczne non-goriorność stały się głównym narzędziem do oceny leków, urządzeń, leków biologicznych i innych metod leczenia. Leczenie placebo lub kontrolą bez leczenia w badaniu nie jest etyczne, gdy zostało już ustalone skuteczne leczenie. Skuteczne terapie medyczne istnieją w wielu stanach chorobowych i stanowią odpowiednią barierę, która może zostać przekroczona przez nowe leczenie. Chociaż niektóre nowe terapie oferują większą skuteczność, inne mogą obiecać większe bezpieczeństwo lub wygodę, lub mniejszy koszt, jednocześnie zapewniając podobną skuteczność. Pojęcie dobrego substytutu było pierwotnym uzasadnieniem dla projektowania badań nie gorszych (tj. Read more „Wyzwania w projektowaniu i interpretacji prób niższej jakości”

Główne protokoły do badania wielu terapii, wielu chorób lub obu czesc 4

Najpierw przeprojektowano przeprojektowania jako badania jednogrupowe (etap 2) z pierwotnym punktem końcowym ogólnego wskaźnika odpowiedzi. Terapia celowana w którymkolwiek z podtypów jest uznawana za zakończoną sukcesem, jeśli ogólny wskaźnik odpowiedzi wynoszący 15% lub mniej jest wykluczony z wystarczającą pewnością w fazie 2. Jeśli kryteria sukcesu są spełnione, a przewidywany czas trwania jest możliwy do wykonania (tj. lat), zaplanowane zostanie badanie fazy III, z ustaleniem standardu opieki dla grupy kontrolnej w tym czasie. Po drugie, podstawa no-match, która pierwotnie miała na celu zbadanie MED14736, teraz porównuje niwolumab z niwolumabem i ipilimumabem. Read more „Główne protokoły do badania wielu terapii, wielu chorób lub obu czesc 4”

Główne protokoły do badania wielu terapii, wielu chorób lub obu

Dowody wysokiej jakości są używane do prowadzenia praktyki lekarskiej. Standardowe podejście do generowania tych dowodów – seria badań klinicznych, z których każda bada jedną lub dwie interwencje w jednej chorobie – stała się coraz droższa i trudniejsza do wykonania. W rezultacie ważne pytania kliniczne pozostają bez odpowiedzi. Prowadzenie badań medycyny precyzyjnej w celu oceny terapii celowanych stwarza problemy w rekrutacji pacjentów z rzadkimi genetycznymi podtypami choroby. Istnieje również rosnące zainteresowanie przeprowadzaniem badań opartych na mechanizmach, w których kwalifikowalność opiera się na kryteriach innych niż tradycyjne definicje chorób. Read more „Główne protokoły do badania wielu terapii, wielu chorób lub obu”

Adaptacyjne projekty do badań klinicznych czesc 4

Jednakże, gdyby wdrożono adaptacyjny projekt, moc, która była zależna od wpadnięcia do strefy obiecującej podczas analizy przejściowej, mogłaby wzrosnąć z 66% do 90%, zwiększając liczebność próby z 10.900 do średniej o wartości 17,003. Rysunek 1. Rysunek 1. Funkcje adaptacyjne procesu, w którym wykorzystuje się próbną wielkość. Pierwotna wielkość próby wynosi 10,900, a pierwotną krytyczną wartością dla deklarowania istotności statystycznej jest c. Read more „Adaptacyjne projekty do badań klinicznych czesc 4”