Wyzwania w projektowaniu i interpretacji prób niższej jakości cd

W podejściu opartym na ustalonym marginesie wcześniejsze badania porównujące aktywną kontrolę z placebo są wykorzystywane do wyprowadzenia pojedynczej stałej wartości dla marginesu. Wartość zalecana w ostatnich wskazówkach wydanych przez Food and Drug Administration (FDA) 5 stanowi dolną granicę 95% przedziału ufności wokół efektu leczenia pojedynczego badania kontrolowanego placebo lub metaanalizy takich badań, chociaż próby nieinności są czasami zaprojektowane w celu zachowania określonej proporcji obserwowanego efektu leczenia aktywnej kontroli.1 Metoda syntezy, alternatywa dla metody ustalania marginesu stałego, wykorzystuje to samo podejście co metoda stała, a także uwzględnia zmienność efektu leczenia aktywna kontrola w porównaniu z placebo w określaniu marginesu Po czwarte, należy wziąć pod uwagę względy dotyczące komparatora. Badanie należy zaprojektować w taki sposób, aby odpowiednio rozróżniać skuteczne i nieefektywne terapie, również opisane jako zachowujące czułość testu. Mówiąc dokładniej, można by mieć pewność, że gdyby włączono placebo, to projekt badania i jego zachowanie umożliwiłyby wykazanie, że aktywna kontrola jest lepsza niż placebo. Może to być trudne do udowodnienia w ramach badania, ponieważ grupa placebo jest rzadko uwzględniana ze względów etycznych. Read more „Wyzwania w projektowaniu i interpretacji prób niższej jakości cd”

Główne protokoły do badania wielu terapii, wielu chorób lub obu ad 7

W tym przypadku pacjenci współdziałający mogą być ograniczeni do pacjentów przypisanych jednocześnie do każdego leku (tj. W nakładającym się okresie rekrutacji) lub zostać poszerzonych o pacjentów, u których nie występuje stała choroba kontrolna, pod warunkiem, że rozwiązano problem zmian ekologicznych mających wpływ na zakłócenia leczenia. Na przykład w Lung-MAP bada się tylko pojedyncze leczenie dla każdego dotychczasowego profilu biomarkerów, ale jeśli zostanie zidentyfikowane drugie leczenie, istnieje możliwość podzielenia pacjentów kontrolnych o tym samym profilu biomarkerów. Wsparcie dla innych badań
Korzystając ze skoordynowanego zbierania danych w wielu testach, protokoły główne mogą usprawnić inne inicjatywy badawcze. Na przykład posiadanie protokołu głównego dla rzadkiej choroby może ułatwić zbieranie historii przypadków pacjentów obserwowanych w uczestniczących praktykach klinicznych, dostarczając źródła danych dla przyszłych kontrolowanych zewnętrznie badań, które mogą być bardziej istotne niż inne historyczne źródła danych. Read more „Główne protokoły do badania wielu terapii, wielu chorób lub obu ad 7”

Adaptacyjne projekty do badań klinicznych ad 5

Badanie wyników sercowo-naczyniowych za pomocą próby alogliptyny w porównaniu z próbą standardowej opieki (EXAMINE) było takim badaniem oceniającym układ sercowo-naczyniowy alogliptyny, inhibitora peptydazy dipeptydylu 4. W badaniu wzięło udział 5380 pacjentów z medianą obserwacji trwającą 18 miesięcy i wykazano nie gorszą uzyskanie górnej granicy przedziału ufności 1,16. Gdyby górna granica przedziału ufności była mniejsza niż 1, próba wykazałaby wyższość. Oznacza to, że próba wykazałaby, że nowy czynnik jest ochronny, a nie wyklucza jedynie nieakceptowalnego wzrostu ryzyka sercowo-naczyniowego. 10-12 Tabela S2 w dodatkowym dodatku pokazuje wielkość próbki, która byłaby potrzebna do badania układu sercowo-naczyniowego, aby mieć 90% mocy, aby wykazać wyższość w stosunku do różnych współczynników ryzyka. Read more „Adaptacyjne projekty do badań klinicznych ad 5”

Pragmatyczne testy ad 7

Badanie cewnikowe28 miało pierwotny efekt w postaci objawowego zakażenia dróg moczowych wywołanego cewnikiem trwającego do 6 tygodni po wypisaniu ze szpitala, a nie potwierdzonych laboratoryjnie infekcji w szpitalu, które podkreślały znaczenie wykorzystania zasobów zdrowotnych nad mechanistycznymi wynikami. Objawy, niepełnosprawność i jakość życia są zwykle kluczowymi rezultatami pragmatycznych prób. Inaczej niż w przypadku poważnych zdarzeń życiowych, objawy przedmiotowe i podmiotowe oraz pomiary jakości życia rzadko są rejestrowane konsekwentnie w rutynowej praktyce i wymagają wizyty pacjenta lub wypełnienia ankiet. Pragmatyczne testy często korzystają z kwestionariuszy wysyłanych pocztą lub formularzy internetowych, aby uniknąć konieczności wizyt studyjnych. Takie metody zmniejszają koszty, ale mogą prowadzić do znacznych ilości brakujących danych, co stanowi wyzwanie dla analizy i interpretacji. Read more „Pragmatyczne testy ad 7”