Panitumumab-FOLFOX4 Leczenie i mutacje RAS w raku jelita grubego AD 4

Późniejsza ocena efektu leczenia na podstawie zaktualizowanych danych dotyczących całkowitego przeżycia została podobnie określona w planie analizy statystycznej, ale tylko wyniki punktu końcowego całkowitego przeżycia są zgłaszane, ponieważ gromadzenie danych ograniczono do informacji o przeżyciu. Pacjentów scharakteryzowano jako mających mutacje RAS, jeśli wykryto jakąkolwiek wcześniej zdefiniowaną mutację aktywującą w KRAS lub NRAS, a pacjentów scharakteryzowano jako posiadających mutacje RAS lub BRAF, jeśli wykryto jakąkolwiek wcześniej zdefiniowaną mutację RAS lub BRAF. Testowanie hipotez w tej analizie miało charakter eksploracyjny. Ogólny poziom istotności 5% zastosowano do porównania wpływu leczenia na przeżycie wolne od progresji i przeżycie całkowite w subpopulacjach bez mutacji RAS oraz w subpopulacjach bez mutacji RAS i BRAF. Read more „Panitumumab-FOLFOX4 Leczenie i mutacje RAS w raku jelita grubego AD 4”

Randomizowana próba prewencyjnej angioplastyki w zawale mięśnia sercowego AD 3

Znieczulono PCI z etapami (tj. Leczenie stenoz, które nie były leczone podczas początkowej procedury) u pacjentów bez dławicy piersiowej. U każdego pacjenta z późniejszymi objawami dławicy, które nie były kontrolowane za pomocą terapii medycznej, konieczne było poddanie się obiektywnej ocenie niedokrwienia w celu potwierdzenia rozpoznania opornej dławicy piersiowej, a intencją badaczy było to, że dalsze PCI dla dławicy piersiowej powinno być wykonywane tylko w przypadkach tak trudnej do zdefiniowania dławicy oporowej. Zbieraliśmy informacje uzupełniające po 6 tygodniach, a następnie co roku, zwykle podczas wizyt w klinikach, ale czasami podczas rozmów telefonicznych z pacjentami. Read more „Randomizowana próba prewencyjnej angioplastyki w zawale mięśnia sercowego AD 3”

Randomizowana próba prewencyjnej angioplastyki w zawale mięśnia sercowego AD 5

Wstępnie określone wyniki kliniczne. W momencie zamknięcia badania pierwotny wynik wystąpił u 21 pacjentów w grupie PCI, a 53 w grupie nie otrzymującej PCI, w przypadku częstości zdarzeń odpowiednio 9 na 100 i 23 na 100, a także na bezwzględną redukcję ryzyka. 14 punktów procentowych w grupie prewencyjno-PCI (współczynnik ryzyka, 0,35, przedział ufności 95% [CI], od 0,21 do 0,58, P <0,001) (tabela 3). Gdy analizy ograniczały się do dwóch głównych składników pierwotnego wyniku, zgonu sercowego i zawału mięśnia sercowego niezakończonego zgonem, stosunek ryzyka był podobny: 0,36 (95% CI, 0,18 do 0,73, P = 0,004). Read more „Randomizowana próba prewencyjnej angioplastyki w zawale mięśnia sercowego AD 5”

Integracja badań z randomizacją i porównawczą efektywnością z opieką nad pacjentem ad 8

Najlepiej byłoby, gdyby EHR było skonfigurowane tak, aby uwzględniało specyficzne dla badania przepływy pracy (takie jak tworzenie specjalistycznych pop-upów i ekranów wprowadzania zamówień) z danymi back-end powiązanymi z innymi bazami danych (takimi jak systemy ambulatoryjne). ) .10 Wszystkie badania, które są prowadzone przez automatyczne procesy i które wpływają na opiekę kliniczną (takie jak określenie kwalifikowalności), muszą być zweryfikowane przez ekspertów ludzkich. Wbudowane badania porównawcze skuteczności opierają się na zaangażowaniu świadczeniodawców i systemów opieki zdrowotnej jako aktywnych partnerów w określaniu celów badań, a nie jako biernych konsumentów swojego produktu. Wykorzystanie pełnego potencjału metod opieki lekarskiej obejmuje ponowne przemyślenie i ponowne zdefiniowanie tradycyjnych standardów etycznych i regulacyjnych (w tym świadomej zgody i zaangażowania w badania) w tym paradygmacie niskiego ryzyka, które można przypisać badaniom.
Finansowanie i ujawnianie informacji
Formularze ujawnień dostarczone przez autorów są dostępne wraz z pełnym tekstem tego artykułu na stronie. Read more „Integracja badań z randomizacją i porównawczą efektywnością z opieką nad pacjentem ad 8”

Wyzwania w projektowaniu i interpretacji prób niższej jakości ad

Jeżeli przedział ufności dla tego współczynnika nie przekracza wcześniej określonego marginesu, wykazano niemniejszą wartość. Paradoksalnie, jeśli nie spełnia się statystycznego kryterium nie gorszego, ale jest on wyższy niż 1, wyniki są niejednoznaczne, jeśli przedział ufności obejmuje margines nieinności i nie wyklucza 1, co sugeruje niewystarczające porównanie. Wykazano niższą jakość leczenia testowego, jeśli przedział ufności wyklucza 1, a efekt leczenia faworyzuje czynną kontrolę. Ocena nieineriorności w badaniu jest bardziej złożona niż ocena wyższości, zarówno w fazie projektowania, jak i analizy. Chociaż nie jest statystycznie możliwe udowodnienie, że dwa zabiegi są identyczne, możliwe jest stwierdzenie, że nowe leczenie nie jest gorsze niż leczenie kontrolne o dopuszczalnie małą ilość, z określonym stopniem ufności. Read more „Wyzwania w projektowaniu i interpretacji prób niższej jakości ad”

Główne protokoły do badania wielu terapii, wielu chorób lub obu ad 8

Ale nie zawsze tak jest, a ponieważ medycyna precyzyjna koncentruje się na mniejszych i mniejszych podtypach choroby, tradycyjne metody korygowania krotności stają się niepraktyczne. Na etapie planowania metody analizy powinny być zgodne z celami badawczymi, a szanse na błędne wnioski są dokładnie rozważane, tak jak w przypadku każdego przedsięwzięcia badawczego. Podsumowując, koordynacja interesariuszy, wymagania dotyczące infrastruktury i złożone elementy projektu próbnego mogą znacznie wydłużyć czas rozruchu dla głównego protokołu, w porównaniu z tym dla pojedynczego celu.
Zmiany na rynku
Ponieważ nowe leki są zatwierdzone do obrotu, standard opieki w praktyce klinicznej może ulec zmianie, co może mieć wpływ na długotrwały protokół główny. To wystąpiło w Lung-MAP, gdy wykazano, że niwolumab ma przewagę nad docetakselem, standardem opieki wybranym dla podtypów dopasowanych do biomarkerów. Read more „Główne protokoły do badania wielu terapii, wielu chorób lub obu ad 8”

Główne protokoły do badania wielu terapii, wielu chorób lub obu ad 6

Zastosowanie pojedynczego systemu do zarządzania danymi klinicznymi umożliwi skrócenie czasu rozruchu w miarę rozszerzania protokołu o nowe badania. Zastosowanie jednego centralnego systemu randomizacji ułatwia dodawanie nowych terapii przy minimalnym zakłóceniu. Dostęp do strumieni danych genomowych, proteomicznych, patologicznych i obrazowych w czasie rzeczywistym jest niezbędny dla adaptacyjnych cech I-SPY 2. Wspólny protokół i elementy projektu
Elementy protokołu
Próby przeprowadzane zgodnie z głównym protokołem mają podobne projekty badań i elementy protokołu, z różnicami dyktowanymi tylko przez osobliwości poszczególnych terapii będących przedmiotem badań. Harmonogram wizyt, elementów badań klinicznych, procedur pomiarowych, definicji wyników i procedur ustalania zgodności są udostępniane w trakcie prób, co pozwala na ponowne wykorzystanie materiałów do nauki. Read more „Główne protokoły do badania wielu terapii, wielu chorób lub obu ad 6”

Pragmatyczne testy ad 8

Opracowywanie interwencji nielekowych powinno, ale często nie wymaga, przeprowadzenia proof-of-concept lub badań pilotażowych w celu dostosowania interwencji i oceny jej akceptowalności. Wiele takich interwencji również wymaga wyboru dawki, takiej jak czas i intensywność fizjoterapii lub treningu fizycznego. Próby te ze swej natury mogą być, ale nie muszą, pragmatyczne, ponieważ obejmują staranne udoskonalenie interwencji i ocenę jej potencjalnej wartości w praktyce klinicznej. Dopiero po badaniach klinicznych fazy 3 mamy prawdziwe zrozumienie, czy leczenie jest korzystne, kto może najbardziej skorzystać, potencjalne niekorzystne skutki i najbardziej opłacalne wdrożenie. Idealny moment na przeprowadzenie pragmatycznej próby będzie na etapie wdrażania złożonej interwencji lub fazy oceny leku po wprowadzeniu do obrotu, aby pomóc w zrozumieniu, jaki wpływ może mieć wprowadzanie nowej technologii na ogólny stan zdrowia publicznego. Read more „Pragmatyczne testy ad 8”

Porównanie diety z owsem i bez owsa u dorosłych z celiakią ad

Przed rozpoczęciem badania uczestnicy otrzymali dobrowolną demonstrację gotowania. Pacjenci kontrolni otrzymywali bezglutenowe produkty zbożowe (mieszanina mąk o niskiej zawartości białka, zawierająca 0,74 mg glutenu na gram środka spożywczego) (Raisio Factories, Melia, Raisio, Finlandia). Grupa owsa otrzymała produkty (fabryki Raisio) uzupełnione owsem: dwa rodzaje mąki pszennej bezglutenowej skrobi zmieszanej z równą ilością owsa, muesli zawierające 60 procent owsa i płatki śniadaniowe owsiane. Celem dziennego spożycia owsa było 50 do 70 g. Pacjenci nie byli obciążani za te produkty. Read more „Porównanie diety z owsem i bez owsa u dorosłych z celiakią ad”

Próba ukierunkowanej na cel terapii hemodynamicznej u pacjentów z chorobami krytycznymi czesc 4

Dawka dobutaminy u pacjentów, którzy otrzymali ten lek, nie różniła się istotnie pomiędzy trzema grupami (P = 0,139). Dopaminę zastosowano w trzech grupach o podobnej częstotliwości (P = 0,402) i podobnych dawkach (P = 0,388). Ogółem 505 pacjentów osiągnęło swoje cele terapeutyczne, natomiast 230 nie. Gdy pacjentów, którzy nie osiągnęli wyznaczonego wskaźnika sercowego lub przypisanego im SvO2, porównano z pacjentami, którzy osiągnęli jeden z tych celów, ekspansję objętości stosowano częściej wśród osób, których cele nie zostały osiągnięte (69,6% vs. 60,0%, P = 0,013). Read more „Próba ukierunkowanej na cel terapii hemodynamicznej u pacjentów z chorobami krytycznymi czesc 4”